New $46M grant allows the University of Oxford and Boston Children’s Hospital to lead Genetic Medicines Hub within ARIA ecosystem
オックスフォード大学とボストン小児病院は、ジャクソン研究所とN=1 Collaborativeの協力を得て、自閉症に影響を与えるための調整研究（ARIA）エコシステム内の6つの研究ハブのうちの1つである新しい遺伝子医療ハブを設立するために選ばれました。 Genetic Medicines Hub は、オックスフォード大学とボストン小児病院が主導する共同研究活動であり、重度の自閉症などの神経発達障害 (NDD) を引き起こす特定の遺伝性疾患を持つ小児向けに、アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) 療法を含む遺伝子医薬品を設計、テスト、加速するための拡張性のあるプラットフォームを開発しています。 4,600 万ドルの複数年にわたる取り組みにより、ゲノミクス、神経科学、トランスレーショナル医療の最先端の専門知識が結集します。 スティーブン・サンダース。画像クレジット: オックスフォード大学 遺伝子配列決定の進歩により、多くの神経発達状態の生物学的基礎についての理解が急速に深まりましたが、これらの発見を拡張可能な治療戦略に変換することは依然として大きな課題です。 ARIA は、この分野におけるこの重大なボトルネックに対処する取り組みで先頭に立って取り組んでいます。 このプログラムの中核は、遺伝子医薬品へのプラットフォームベースのアプローチの開発であり、当初は、RNAと相互作用して遺伝子発現を修飾するように設計できる短い合成分子であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）に焦点を当てていた。 ASO…